ノボ ノルディスク ファーマは19日、長時間作用型ヒト成長ホルモンアナログ製剤「ソグルーヤ」 (一般名：ソマプシタン、遺伝子組換え) について、SGA性及びヌーナン症候群低身長において適応追加承認を取得したと発表した。
適応症は、骨端線閉鎖を伴わないSGA性低身長症」および「骨端線閉鎖を伴わないヌーナン症候群における低身長」。
これまでソグルーヤは、成長ホルモン分泌不全性低身長症 (GHD) などの治療に用いられてきたが、今回新たに小児に対する2つの効能が加わることで、より多くの患者に対し、週1回投与という新たな治療選択肢を提供できる可能性が広がる。
なお、臨床試験では既存の1日1回投与製剤と同等の有効性・安全性が示されるとともに、SGA性低身長症においては低用量群との比較で優越性が示されている。
SGA性低身長症は、出生時の体格が在胎週数に対して小さく、その後も成長が追いつかない疾患である。また、ヌーナン症候群は遺伝的要因により発症し、低身長に加え、心疾患など様々な合併症を伴うことが知られている。
低身長の治療においては、成長ホルモン治療の継続が重要とされる一方で、毎日の注射は患者や家族にとって負担が大きく、治療の継続 (アドヒアランス) の低下につながることが課題となっていた。
ソグルーヤは、週1回投与という特徴を有しており、注射回数を大幅に減らすことで、治療の継続および生活の質の改善が期待される。
◆マルチン ジヒマ ノボ ノルディスク ファーマ取締役開発本部長のコメント
今回、ソグルーヤにSGA性低身長症およびヌーナン症候群における低身長という新たな適応が加わったことを嬉しく思う。今回の承認は、希少疾患に変革をもたらすという我々の使命の実現に向けた重要な一歩である。
週1回投与という選択肢が加わることで、患者さんの毎日の注射による負担を軽減し、治療継続につながることが期待される。我々は今後も、成長障害を抱える子どもたちとそのご家族のQOL向上に貢献していく。
