日本新薬は26日、福山型先天性筋ジストロフィー（FCMD）を対象として開発を進めている「NS-035」について、厚労省から先駆的医薬品指定を受けたと発表した。
先駆的医薬品指定とは、重篤な疾患に対する画期的な新薬を、早期に日本の患者に届けるための制度だ。指定される医薬品は「治療薬の画期性」「対象疾患の重篤性」「対象疾患に係る極めて高い有効性」「世界に先駆けて日本で早期開発・申請する意思・体制」の4つの要件をすべて満たしていると認められるもので、指定により、審査期間の短縮等のさまざまな支援措置を受けることが可能となる。
FCMDは先天性の筋ジストロフィーで、特に日本人に多くみられる遺伝性疾患である。筋線維の変性・壊死が生じ、進行性の筋力低下を呈するため、歩行可能な患者さんは限られている。
多くの場合、10歳前後で寝たきりとなり、誤嚥性肺炎や呼吸不全により亡くなるとされている。現在はリハビリテーションや対症療法が中心であり、国内外で承認された根本的治療薬が存在していないことから、新たな治療薬が望まれている。
同剤は、FCMDの原因遺伝子であるフクチン遺伝子の変異による不完全な蛋白質産生の修復を目的として創製された、新規のアンチセンス核酸医薬品である。同剤により正常なフクチン蛋白の産生を促進することにより、筋機能低下の進行抑制および症状改善が期待される。
