MSDは21日、低酸素誘導因子-2α（HIF-2α）阻害剤「ウェリレグ」について、抗PD-1抗体「キイトルーダ」との併用療法による腎摘除術後の腎細胞がんに対する術後補助療法として適応拡大申請したと発表した。
ウェリレグは、経口投与可能な新しい作用機序の低分子HIF-2α阻害剤である。がん細胞においてVHL蛋白質の機能が喪失している状態において、HIF-2αとHIF-1βのヘテロ二量体形成を選択的に阻害する。その結果、血管新生や細胞増殖に関与するHIF-2標的遺伝子の発現を抑制することで抗腫瘍効果を示す。
腎細胞がん（RCC）は腎臓がんのうち最も多くみられる種類のがんで、腎臓がんの約9割を占めている。日本では2019年に約2万1000人が新たに腎臓がん（腎盂がん除く）と診断された。腎摘除術後の再発リスクが高いRCC患者において、再発を抑制するための新たな治療選択肢が求められている。
今回の適応拡大申請は、腎摘除術後の再発リスクが中～高度（intermediate-high）もしくは高度（high）、またはM1 NED（M1 no evidence of disease）の淡明細胞型腎細胞がん（ccRCC）患者さんを対象に、腎摘除術後の術後補助療法としてウェリレグとキイトルーダの併用療法をプラセボ＋キイトルーダと比較する多施設共同無作為化二重盲検P3試験（LITESPARK-022試験）データに基づくもの。
ウェリレグは、2025年8月18日、国内で販売を開始した。これまでに「フォン・ヒッペル・リンドウ病関連腫瘍」および「がん化学療法後に増悪した根治切除不能又は転移性の腎細胞癌」の効能・効果について承認を取得している。
