赤芽球性プロトポルフィリン症対象P2試験で好結果 　　　田辺三菱製薬

　田辺三菱製薬は11日、赤芽球性プロトポルフィリン症（EPP）患者における光過敏症（日光暴露による激しい疼痛を含む）の予防で開発を進めている選択的メラノコルチン１受容体作動薬MT-7117（経口剤）について、ENDEAVOR試験で良好な結果を得たと発表した。
　米国開発子会社のミツビシ タナベ ファーマ ディベロップメント アメリカが実施するENDEAVOR試験は、MT-7117がEPPの治療選択肢になりうるかどうか、そのコンセプトを明らかにするためのP2試験。
　16週間に渡り日の出後1時間から日没前1時間までの間に日光暴露下において、その日の最初の「前駆症状」が発現するまでの時間（分）を評価するもの。
　その結果、主要評価項目である16週時点のベースラインからの変化量がプラセボに比べ有意に延長した。また、MT-7117の安全性ならびに忍容性は概ね良好であることも確認された。
　当局により同剤が承認されれば、EPPに対する最初の経口治療薬となり、患者や臨床現場にとって意義ある選択肢として期待されている。
　同試験のLead investigatorであるRobert Desnick、MD PhDは、「ENDEAVOR試験の結果は、EPPを対象に1日1回投与の経口薬剤としてのMT-7117の安全性、有効性及び有用性を評価するピボタル試験への道を開くものである」とコメントしている。
　なお、田辺三菱製薬では、ENDEAVOR試験から得られた安全性及び有効性の主要解析結果を2020年早期に開催される学会で公表する予定。