アストラゼネカは25日、イミフィンジ（一般名：デュルバルマブ［遺伝子組換え］）について、切除不能な胆道がん（BTC）の治療薬として、日本で希少疾病用医薬品の指定を取得したと発表した。
厚労省は、患者が5万人未満で、アンメットニーズが高い疾病の治療を目的とした医薬品に対して、希少疾病用医薬品指定を行っている。BTCは、胆管や胆嚢にできるがんで、希少かつで悪性度が高い。
米国、欧州および日本で約5万人、世界では約 21 万人が毎年 BTCと診断されている。BTC患者の予後は不良で、全患者さんの 5 年生存率は5%から15%である。
イミフィンジは、2020年12月、米国においてもBTCの治療薬として希少疾病用医薬品の指定を受けている。なお、切除不能な胆道がんに対するイミフィンジの適応は、本邦未承認である。
◆大津智子アストラゼネカ執行役員研究開発本部長のコメント
今回の希少疾病用医薬品の指定は、10年以上もの間大きな進展がなかった進行胆道がんの治療に、イミフィンジと化学療法の併用療法という新たな治療選択肢をもたらす大切な一歩である。
予後が不良な進行胆道がん患者さんの深刻なアンメットメディカルニーズの解消を少しでも早く実現するために、今回の希少疾病用医薬品の指定取得は非常に嬉しく思う。
