小野薬品とブリストル・マイヤーズ スクイブ（BMS）は27日、オプジーボについて、再発又は難治性の古典的ホジキンリンパ腫に対する小児の用法及び用量の追加に係る製造販売承認事項一部変更承認を取得したと発表した。
今回の承認取得は、国立がん研究センター中央病院で実施された小児期およびAYA（Adolescent and young adult、思春期・若年成人）世代のがん患者のうち、標準的な治療（2 種類以上の化学療法後）に抵抗性の難治悪性固形腫瘍とホジキンリンパ腫（悪性リンパ腫）を対象とした医師主導治験（NCCH1606、試験略称：PENGUIN）結果に基づくもの。
同承認取得により、成人の用法及び用量に加えて、オプジーボは小児に対しても次の用法及び用量での投与が可能になった。
◆小児への用法及び用量：通常、小児にはニボルマブ（遺伝子組換え）として、1 回 3 mg/kg（体重）を 2 週間間隔で点滴静注する。
なお、体重 40 kg 以上の小児には、ニボルマブ（遺伝子組換え）として、1 回240 mg を 2 週間間隔又は 1 回 480 mg を 4 週間間隔での点滴静注もできる。
ホジキンリンパ腫はリンパ細網系から生じた細胞の限局性又は播種性の悪性腫瘍であり、 国内での年間発症患者数は約1720人、小児における年間発症患者数は約70人と推定されている。
小児ホジキンリンパ腫では、初回治療として化学療法等が行われる。再発または治療抵抗性が認められた場合には、更に化学療法やブレンツキジマブ ベドチン等による治療が行われる。
だが、小児における再発または難治性のホジキンリンパ腫の予後は悪いことから、新たな治療選択肢が望まれている。今回の承認により、オプジーボが新たな治療選択肢の一つになるものと期待される。
なお、PENGUIN試験は、小児期およびAYA世代のがん患者のうち、標準的な治療（2種類以上の化学療法後）に抵抗性の難治悪性固形腫瘍とホジキンリンパ腫を対象に、オプジーボの安全性、薬物動態および探索的な有効性の評価を目的として国立がん研究センター中央病院で実施された医師主導治験P1臨床試験。
また、ホジキンリンパ腫は成人の臨床試験でオプジーボの高い有効性が確認され、小児においても同様の有効性が期待できることで、同試験の対象に加えられていた。
主要アウトカム評価項目は、用量制限毒性相当の有害事象の発生割合である。副次アウトカム評価項目は、全生存期間、無増悪生存期間、奏効率等であった。
