中外製薬は18日、同社創製の抗悪性腫瘍剤/ALK阻害剤「アレセンサ」（一般名：アレクチニブ塩酸塩）について、ALK融合遺伝子陽性の進行・再発の固形がんに対する小児を含む適応拡大の承認を、同日、厚労省より取得したと発表した。
ALK阻害剤として世界で初めての臓器横断での承認取得となる。なお、アレセンサのALK融合遺伝子陽性の固形がんの適応判定は、FoundationOne CDx がんゲノムプロファイルによって行う。FoundationOne CDx がんゲノムプロファイルのコンパニオン診断機能の追加については、本年3月9日に厚労省より承認を取得している。
今回の承認は、進行または再発のALK遺伝子異常（融合遺伝子、活性化型遺伝子変異、遺伝子コピー数増加）を有する小児を含む希少がん患者を対象に、アレセンサの有効性および安全性を評価した医師主導の国内P2試験（TACKLE試験）の成績に基づくもの。
同試験において、主要評価項目である画像中央判定による奏効率は、本体コホートの最大の解析対象集団（FAS）において43.8％（7/16例、95％信頼区間：19.8％～70.1％）、その内、ALK融合遺伝子陽性の部分集団において70.0％（7/10例、95％信頼区間：34.8％～93.3％）であった。
また、全てのコホートのFASを合わせたFAS全体のALK融合遺伝子陽性の部分集団において76.5％（13/17例、95％信頼区間：50.1％～93.2％）となり、同試験のALK融合遺伝子陽性例の有効性データが薬事承認の主な根拠として評価された。
副作用発現頻度は73.1％（19/26例）で、主な副作用はリンパ球数減少、好中球数減少各23.1％（6/26例）、貧血19.2％（5/26例）、血中クレアチニン増加15.4％（4/26例）であった。
同試験で認められた安全性はこれまでに認められているアレセンサの安全性プロファイルと同様であり、新たな安全性シグナルは認められなかった。
アレンサは既に、日本、米国、欧州、中国、台湾を含む世界100カ国以上でALK融合遺伝子陽性の転移性NSCLCに対する一次治療および二次治療に対して承認されている。ALK融合遺伝子陽性NSCLCの術後補助療法としては、2024年4月に米国で承認を受け、続けて欧州では同年6月に、日本では同年8月にそれぞれ承認されている。日本では、再発または難治性のALK融合遺伝子陽性の未分化大細胞リンパ腫に対しても承認を取得している。
◆奥田修代表取締役社長CEOのコメント
当社創製のアレセンサが、ALK融合遺伝子陽性固形がんに対する世界初の臓器横断の治療薬として承認されたことを大変嬉しく思う。本承認により、既承認の非小細胞肺がんや未分化大細胞リンパ腫に加え、多様ながん種の患者さんに、新たな治療法をお届けできるようになる。がん種や年齢を問わず、患者さん一人ひとりに最適な治療を届ける個別化医療へのさらなる貢献を目指していきたい。
