ベーリンガーインゲルハイムは6日、「ヘルネクシオス」について、米国FDAがHER2 遺伝子変異陽性の進行性非小細胞肺がん（NSCLC）に対する初の標的治療薬の一次治療オプションとして承認を取得したと発表した。
同適応は、客観的奏効率と奏効期間に基づき、迅速審査で承認されたもの。この承認の継続条件は、検証試験における臨床的有用性の証明で、ベーリンガーインゲルハイムは現在、この患者群の一次治療薬としてヘルネクシオスを評価するP3試験であるBeamion LUNG-2試験（NCT06151574）の患者登録を実施している。
同迅速承認は、P1b相Beamion LUNG-1試験における未治療患者のコホートデータ（n=72）に基づくものである。
この試験では、客観的奏効率において76%、11%の患者が完全奏効、65%の患者が部分奏効という結果を示した。ヘルネクシオスは、患者の64%で6カ月以上の奏効持続期間（DoR）を示した。
同データに基づき昨年8 月、ヘルネクシオスは治療歴のある患者においてFDAの迅速承認を取得した。
HER2（ERBB2）遺伝子変異は、NSCLC 症例の約2～4%で発現し、予後不良や脳転移の高い発症率と関連している。変異、増幅、過剰発現を含むHER2（ERBB2）遺伝子異常は、制御不能な細胞増殖を引き起こし、細胞死の阻害、腫瘍の成長・進展につながる。
◆Beamion LUNG-1 試験の治験調整医師を務めたJohn Heymachテキサス大学MDアンダーソンがんセンター胸部／頭頸部腫瘍内科長（M.D.、Ph.D.）のコメント
ヘルネクシオスは、有効性と管理可能な安全性プロファイルを示す、1 日1 回の経口投与というHER2 遺伝子変異陽性の進行性非小細胞肺がんの未治療患者さんに対する初めての標的治療薬として、新たな標準治療として位置づけられる。
これらの患者さんはついにHER2 遺伝子変異が確認された後すぐに標的治療を受けることができるようになった。
◆シャシャンク・デシュパンデベーリンガーインゲルハイム医療用医薬品事業ユニット担当取締役兼取締役会会長のコメント
ヘルネクシオスがHER2 遺伝子変異陽性の進行性NSCLC 患者さんの一次治療の選択肢として承認され、この希少かつ進行の早いがんの患者さんの治療を変革するという使命を果たせる。
今回の承認は、HER2 遺伝子変異陽性の肺がん患者さんに標的治療薬の選択肢を提供し、個別化治療に向けた転換点となる。これは高いアンメットニーズに応えるべくイノベーションを加速させてきた当社のたゆまぬ取り組みによるものである。
