REGENXBIO社のムコ多糖症治療薬　FDAより臨床試験実施保留命令受領　日本新薬

　日本新薬は29日、ムコ多糖症治療薬「RGX-111」および「RGX-121」について、提携先のREGENXBIO社が米国FDAより、臨床試験の実施保留命令（クリニカル・ホールド）を受けたと発表した。
　RGX-111およびRGX-121は、REGENXBIO社がそれぞれムコ多糖症I型（MPSI、ハーラー症候群）およびムコ多糖症Ⅱ型（MPSⅡ、ハンター症候群）の治療を目的として開発している遺伝子治療薬である。なお、RGX-121はFDAにおいて2025年5月に生物学的製剤承認申請（BLA）が受理され、現在、審査中。
　日本新薬は、2025年1月に米国における独占的販売権と日本を含むアジアにおける独占的開発販売権をREGENXBIO社から取得している。今後、米国子会社であるNS Pharma, Inc.（ニュージャージー州パラマス）が販売・販促活動を実施する予定である。