VWD治療薬 「ボンベンディ」　18歳未満に対する用法・用量追加承認申請　武田薬品

　武田薬品は10日、フォン・ヴィレブランド病（VWD）治療薬 「ボンベンディ」（一般名：ボニコグ　アルファ、遺伝子組換え）について、18歳未満の患者に対する用法・用量追加承認申請を行ったと発表した。
　VWDは、止血に重要な役割を果たすフォン・ヴィレブランド因子（VWF）の質的異常又は量的低下・欠損に起因する遺伝性の疾患で、成人患者および小児患者においてともに皮下・粘膜の出血症状を主症状とする。
　ボンベンディは、「von Willebrand病患者における出血傾向の抑制」を効能・効果とする遺伝子組換えVWF製剤である。
　今回の申請は、主に海外P3相非盲検試験（071102試験、NCT02932618）および海外P3b相継続投与試験（SHP677-304試験、NCT03879135）における18歳未満のVWD患者の出血時及び周術期に関する安全性および有効性のデータに基づくもの。
　ボンベンディは世界で初めて承認された遺伝子組換えヒトVWF製剤で、VWD成人患者の出血時治療および管理を適応として、2015年12月に米国で承認を取得。現在は、EU、日本を含む30以上の国または地域で承認を取得している。
　日本においては、「von Willebrand病患者における出血傾向の抑制」を効能・効果として2020年3月に承認され、18歳以上の患者に対して出血時の止血治療と管理、周術期の止血管理及び出血傾向の抑制のための定期的な投与として使用可能である。
　また、米国およびEUで18歳未満のVWD患者を対象に適応追加申請中である。