武田薬品は12日、成人のナルコレプシータイプ1（情動脱力発作を伴うナルコレプシー、NT1）治療薬「オーゼイフル」（一般名：オベポレクストン）について、米国で発売したと発表した。
米国では、医師の処方により同剤を使用が可能になる。同剤は、初の経口オレキシン2受容体（OX2R）選択的作動薬で、NT1を引き起こす原因となるオレキシン欠乏に対処するよう設計されている。
NT1はオレキシンの欠乏によって引き起こされ、その影響が24時間にわたって続くため、日中の眠気だけでなく、患者が一日をどのように計画し、生活のさまざまな場面にどう向き合うかにも影響を及ぼす場合がある。
他の人が意識せずに行えることでも、NT1患者にとっては、一日を過ごすために入念な計画や判断、調整を重ねる場面を要するケースがある。今回、個々の症状ではなく、疾患の原因となるオレキシン欠乏に着目し、疾患そのものに働きかける治療が、米国のNT1とともに生きる患者の新たな治療選択肢に初めて加わった。
米国において、同剤は医師などの医療従事者の処方により使用され、専門薬局であるAccredoを通じて全米で調剤される。また、武田薬品は、同剤を処方された成人患者のうち一定の条件を満たす人が治療を開始できるよう、保険適用に関する手続きの理解や、利用可能な支援制度への案内などを含む患者支援プログラムを提供している。
◆Emmanuel Mignot P3相臨床開発プログラム米国治験責任医師（医学博士）のコメント
臨床試験で得られたデータを、今後は実際の診療に生かしていくことができる。患者さん一人ひとりの症状や、新たな治療の選択肢がその方にとってどのような意味を持ち得るかについて、患者さんとあらためて対話を始められると考えている。
◆ロンダ・パチェコ武田薬品U.S.ビジネス ユニット プレジデントのコメント
我々は、患者さんに意義のある変化をもたらす可能性のある節目を目指して、長年にわたり取り組んできた。新しい作用機序の本剤を、米国のNT1とともに生きる患者さんにお届けできることは、まさにそうした節目の一つである。
この日を迎えられたことを誇りに思うとともに、次のステップとして、本剤を処方された患者さんの治療とアクセスの支援にも同様に注力していく。
