ブリストル マイヤーズ スクイブ（BMS）は10日、症候性閉塞性肥大型心筋症治療薬「カムザイオス」（一般名：マバカムテン）について、小児のP3相SCOUT-HCM試験56週間データにおいて好結果を得たとと発表した。
56週間を通じて、カムザイオスを投与された患者で左室駆出率（LVEF）が50%未満に低下した小児患者はおらず、新たな安全性シグナルも報告されなかった。56週間のデータから得られた結果は、同試験で先に報告された28週時点の結果と一貫しており、米国における体重30kg以上の小児患者に対する初の承認薬としてのカムザイオスの位置づけがさらに強まった。
これらの結果は、11月6日～9日に米国イリノイ州シカゴで開催された2026年米国心臓協会（AHA）学術集会で発表された。
SCOUT-HCM試験は、症候性閉塞性肥大型心筋症（HOCM）の12歳以上18歳未満の小児患者を対象にカムザイオスの有効性および安全性を評価した無作為化二重盲検プラセボ対照P3試験である。
無作為化された44例のうち43例（カムザイオス群23例、プラセボ群20例）が二重盲検プラセボ対照期間を完了し、実薬投与期間に移行した。28週時点に二重盲検プラセボ対照期間を完了した43例全例に対し、56週時点までカムザイオスが投与された。
両投与群の患者で、バルサルバ負荷後の左室流出路（LVOT）圧較差の有意な減少が認められた。
カムザイオス群では、56週間の投与後、ベースラインからの平均変化量は−48.1mmHgであった。プラセボ群でも、カムザイオスへの切り替え後、同程度の圧較差の低下が認められた。
両投与群で複数の副次評価項目において意義のある改善が認められ、新たな安全性シグナルは報告されなかった。カムザイオスの安全性プロファイルは、SCOUT-HCM試験で先に報告された結果および成人集団を対象にカムザイオスを評価した既報の第Ⅲ相試験の結果と一貫していた。
試験治療下で発現した有害事象（TEAE）および重篤なTEAEの発現は少なく、カムザイオ群では56週間の投与期間中にそれぞれ5件および2件、プラセボ群では28週間のカムザイオス投与期間中にそれぞれ1件および0件であった。56週間を通じて、LVEFが50%未満に低下した患者はいなかった。
今回の追加データは、心筋ミオシン阻害剤（CMI）の中で最も広い適応を有し、米国において症候性HOCMの小児患者に対して承認された初めてのCMIである同剤への信頼をさらに高めるものとなった。
カムザイオスは、2022年にニューヨーク心臓協会（NYHA）心機能分類II度またはIII度の症候性HOCMの成人患者に対する治療薬として、米国で初めて承認された。
その後、本年9月に米国FDAにより、身体活動能力および症状の改善を目的に体重30kg（66ポンド）以上の症候性HOCMの小児患者に対する治療薬として適応追加承認された。同承認は、P3相SCOUT-HCM試験の28週時点の肯定的な結果に基づくもの。カムザイオスは、CMIの薬剤クラスにおいて、世界最大規模のエビデンスに裏付けられている。
◆Cordula Wolfミュンヘン工科大学（TUM）病院ドイツ心臓センター准教授の（M.D.）のコメント
この結果は、28週間のプラセボ対照期間を含む56週間の試験を通じて、症候性HOCMの小児患者におけるカムザイオスの意義ある効果への理解をさらに深めるものであり、重要な意味を持つ。
CMIがこの患者集団を対象にこれほど長期間にわたり、かつ二重盲検試験で評価されたのは初めてである。これらの結果は、症候性HOCMの小児患者に対して米国で初めて承認された治療選択肢であるカムザイオスについて、医療従事者と患者さんが治療計画や今後の可能性を話し合う際の重要な情報となる。
◆Cristian Massacesi BMSエグゼクティブバイスプレジデント/チーフメディカルオフィサー兼デベロップメントヘッド（M.D.）のコメント
症候性HOCMは深刻な疾患であり、有効かつ安全な治療法があることが極めて重要である。SCOUT-HCM試験の今回の追加結果は、HOCMの小児患者さんの治療選択肢を検討される医療従事者の皆さんにとって、カムザイオスへの信頼をさらに高めるものだ。
これらの学術集会で発表されたデータは、症候性HOCMへの理解を深めるとともに、患者さんとその家族により意義のある成果をもたらす上で、カムザイオスが果たす役割を明らかにするものである。
