ロート製薬は16日、RE-01細胞治療について、バージャー病、膠原病により生じる難治性虚血性（非動脈硬化性）下肢潰瘍に対するP2相医師主導治験を開始したと発表した。
P2相医師主導治験（PHOENIX-RE Trial）は、順天堂大学医学部附属順天堂医院ほか全国4施設において実施される。ロート製薬は、同試験において、リィエイル社（本社：東京都）との契約に基づき、治験製品のCDMO業務を担う。
さらに、リィエイル社との間で製造業務委受託基本契約を締結し、子会社のロートセルファクトリー東京で、治験製品RE-01を製造する。
RE-01は、順天堂大学大学院医学研究科再生医学 田中里佳教授らの研究グループが開発した培養法を用いて作製される自己末梢血培養単核球細胞群だ。
患者本人から採取した末梢血のみを原料とし、他家細胞や動物由来の細胞株を用いない。培地交換や継代を行わない短期間の工程で製造され、製造後は冷蔵下で医療機関へ搬送される。
PHOENIX-RE Trialは、先行して実施されたP1医師主導治験に続くP2試験である。バージャー病および膠原病により生じる難治性虚血性下肢潰瘍患者を対象に、RE-01を用いた治療の有効性および安全性を評価する。標準治療群を対照とする無作為化比較試験として、多施設共同で実施される。
バージャー病や膠原病により生じる難治性虚血性下肢潰瘍は、血管炎や微小血管障害が主な原因となるため有効な治療法が無く、悪化すれば下肢切断を余儀なくされる。発症年齢が若いために、働き盛りの時期から生活困難となることも少なくない。QOLの向上、生活困難性・医療費負担の軽減、早期の社会復帰のため、難治性潰瘍を改善し、切断を防ぐ治療法の開発が切望されており、高いアンメットメディカルニーズが存在する。
順天堂大学における研究成果を基盤に、リィエイル社は少量の末梢血から機能的な再生細胞を増幅する培養技術を用いた再生医療等製品の開発を進めている。RE-01については、バージャー病、膠原病により生じる難治性虚血性下肢潰瘍患者を対象としたP1相医師主導治験（複数回投与時の安全性及び有効性を検討する探索的試験、jRCT2033220413）が完了し、再生医療等製品としてのさらなる開発が期待されている。
