ファイザーは24日、抗TFPIモノクローナル抗体「ヒムペブジ」について、日本でインヒビター保有の先天性血友病患者における出血傾向の抑制に対する適応追加承認を取得したと発表した。
インヒビターを有する血友病患者では、従来の凝固因子補充療法の効果が減弱・消失し、出血のコントロールが困難となるため、より負担の大きい治療や不十分な出血管理に依存せざるを得ないケースが課題となっていた。
今回の承認により、ヒムペブジは、すでに承認を取得しているインヒビター非保有の患者に加え、治療選択肢が限られていたインヒビター保有の患者にも使用が可能となる。
ヒムペブジは、ヒトIgG1モノクローナル抗体である。外因系血液凝固カスケードの主要な阻害因子である組織因子経路インヒビター（TFPI）を阻害することにより、外因系凝固経路を増強する。
インヒビター保有または非保有の血友病Aまたは血友病B患者における出血傾向抑制のために定期投与する調製不要な皮下投与製剤だ。
日本では、「血液凝固第VIII因子または第IX因子に対するインヒビターを保有しない先天性血友病患者における出血傾向の抑制」に対する製造販売承認を2024年12月27日に取得し、2025年3月24日に発売した。
米国では、米国FDAから2024年10月にインヒビター非保有、2026年6月にインヒビター保有と小児（6歳以上12歳未満）の承認を取得した。欧州では、欧州委員会（EC）から2024年11月にインヒビター非保有、2026年5月にインヒビター保有の承認を取得している。
◆宮原京子ファイザー取締役 執行役員 スペシャルティケア部門長のコメント
インヒビターを保有しない血友病患者に対する製造販売承認取得に続き、インヒビターを保有する血友病患者における追加適応を取得できたことを大変うれしく思う。
ヒムペブジは、インヒビターの有無によらず作用する非凝固因子製剤として、週1回の皮下投与により出血傾向の抑制と治療負担軽減の両方を目指す新たな選択肢となる。本剤の適正使用の推進を通じて、血友病治療の質の向上に寄与することを期待している。
