ギリアドは21日、再発または難治性のマントル細胞リンパ腫（MCL）およびB細胞性急性リンパ芽球性白血病（B-ALL）を対象とするヒト体細胞加工製品「brexu-cel」について、日本での製造販売承認申請をしたと発表した。
今回の承認申請は、前治療歴のあるMCL患者を対象にした海外P2試験（ZUMA-2）とB-ALL患者を対象にした海外P1/2試験（ZUMA-３）、およびMCLとB-ALLの患者を対象にした国内P2試験（JKART-１）の結果に基づいている。
brexu-celは、腫瘍細胞に発現するCD19（細胞膜たんぱく質）を標的とするCAR T細胞（キメラ抗原受容体T細胞）療法で、患者自身の白血球（T細胞）を採取し、遺伝子改変を加えることにより製造される。
静脈内に単回投与されたbrexu-celは、CD19を認識して攻撃し、MCLおよびB-ALLに対する抗腫瘍効果を発揮することが期待されている。
欧米では、再発または難治性のMCLおよびB-ALLの適応で承認されている。なお、日本においては2026年1月、MCLおよびB-ALLに対する希少疾病用再生医療等製品に指定された。
MCLは全生存期間の中央値が5～7年程度で、多くの患者さんで再発を繰り返すことが知られており、現時点で標準治療は確立されていない。
また、B-ALLも既存治療に対する 抵抗性を示したり、brexu-celはこれら再発する患者さんが多く、依然としての疾患に対する新たなギリアド・サイエンシズについてギリアド・サイエンシズは、全てアンメットニーズの高い疾患治療選択肢となる可能性がある。
