アキュリスファーマは26日、開発中のナルコレプシーに対するヒスタミンH3受容体拮抗薬/逆作動薬「pitolisant」について、厚労省より希少疾病用医薬品の指定を取得したと発表した。
同剤は、現在実施中の国内P3試験で海外での臨床試験と同等の結果を示し、主要評価項目を達成した。これらのデータに基づき、アキュリスファーマは pitolisant の製造販売承認申請を行った。今回の希少疾病用医薬品指定により、新薬承認申請の規制審査期間は従来の 12 か月から 9 か月に短縮するほか、追加の支援措置を受けることが可能になる。
アキュリスファーマは、ナルコレプシー患者とその家族がより安心して自分らしく生きていける世界の実現を目指す。
◆谷垣任優アキュリスファーマ代表取締役社長のコメント
ナルコレプシーの患者さんはご本人の意思に反して起こる症状から日常生活全般に大きな負担を強いられている。日本ではこれまで 20 年近く新たな治療法がなかったこともあり、今回の希少疾病用医薬品の指定取得を大変嬉しく思う。
本剤を一日も早く、ナルコレプシー患者さんにお届けすることを目指したい。
