レクビオ皮下注　高コレステロール血症を適応症に製造販売承認取得　ノバルティス

　ノバルティスは25日、「レクビオ皮下注」について、家族性高コレステロール血症および高コレステロール血症を適応症として製造販売承認を取得したと発表した。
レクビオ皮下注は、家族性高コレステロール血症および高コレステロール血症に対する国内初のLDLコレステロール（LDL-C）低下siRNA（低分子干渉リボ核酸）製剤。
　高コレステロール血症は、LDL-C値が140mg/dL 以上であることが診断基準と規定されており、虚血性心疾患、脳梗塞等を含む動脈硬化性心血管疾患（ASCVD）と密接に関連している。
　また、家族性高コレステロール血症はLDL-Cが血液中で高くなり、若いときから動脈硬化が進んで、血管が細くなったり詰まったりする疾患で、特に心臓の血管（冠動脈）に影響が大きく、心筋梗塞や狭心症を引き起こす。
　一般人口の300人に１人程度と比較的高頻度の遺伝性疾患で、ホモ接合体性と呼ばれる重症のケースは36～100万人に１人以上の頻度と言われており、ホモ接合体性の場合には指定難病となる。
　ASCVDの予防は、動脈硬化の個々のリスクを評価し介入可能な因子を管理することが重要で、LDL-C は喫煙、高血圧、糖尿病等とともに、介入可能かつ主要なリスク因子の一つ1である。特に、心疾患イベントを発症したことがあるなど、高リスクの患者では、より厳格なLDL-C管理が求められる。だが、複数の脂質低下療法が利用可能であるにもかかわらず、心疾患イベントの二次予防が必要な患者のLDL-C 管理目標値の達成率は非常に低く、目標値が100mg/dL未満の患者で約60%、70mg/dL 未満の患者で約25%に留まるという報告もあるため、長期的かつ確実なLDL-C 低下効果を示し、投与回数が少なく良好なアドヒアランスが見込める新たな治療法が望まれている。
　「レクビオ」は、PCSK9蛋白質をコードする mRNAを標的としたsiRNA製剤で、PCSK9は、LDL-Cの肝代謝を促進するLDL受容体を分解して血中LDL-Cの代謝を抑制する。
　同剤は、GalNAc（N-アセチルガラクトサミン）という構造体を有することで標的組織である肝臓に取り込まれ、肝臓のPCSK9 mRNAの分解を促進することで、LDL受容体によるLDL-Cの取り込みを促進し、血中LDL-C値を低下させる。
　「レクビオ」は医療従事者によって投与される皮下注射の薬剤であり、投与間隔は初回、3カ月後、以降6カ月に1回であるため、治療アドヒアランスの向上が期待される。
　また、複数の脂質低下療法でLDL-C 目標値の達成が困難な高コレステロール血症患者に対する新たな治療選択肢になると期待される。