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伝子治療製剤「ゾルゲンスマ」 2歳以上の脊髄性筋萎縮症対象に製造販売承認取得 ノバルティス ファーマ
ノバルティス ファーマは3日、「ゾルゲンスマ」(一般名:オナセムノゲン アベパルボベク)について、2歳以上の脊髄性筋萎縮症(SMA)を対象に国内製造販売承認を取得したと発表した。 対象は、2歳以上の脊髄性筋萎縮症、ただし、抗AAV9抗体が陰...
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