アレクシオンファーマは16日、アミロペイブ（一般名：アンセラミマブ、遺伝子組換え）について、日本で全身性ALアミロイドーシス（免疫グロブリン軽鎖がκ型優位の場合に限る）を効能・効果として製造販売承認を取得したと発表した。
厚労省による今回の承認は、P3試験プログラムCARES試験の結果に基づくもの。同試験結果は、米国臨床腫瘍学会（ASCO）2026年年次総会で発表され、Journal of Clinical Oncology誌に掲載された。 全身性免疫グロブリン軽鎖（AL）アミロイドーシスは、骨髄内の異常な形質細胞によって引き起こされる希少な全身性進行疾患である。全身性 ALアミロイドーシスでは、形質細胞が産生する異常な軽鎖タンパク質がミスフォールドし、凝集してアミロイド線維を形成し、それが組織や臓器に沈着する。
未治療のまま放置した場合、これらの有害なアミロイド沈着物が特に心臓や腎臓に蓄積することで、進行性の臓器障害および臓器機能不全を引き起こし、最も一般的には心不全によって死亡に至る可能性がある。
世界中で7万4000人が全身性ALアミロイドーシスに罹患しており、 その約20%がκ（カッパ）型ALアミロイドーシス、約80%がλ（ラムダ）型 ALアミロイドーシスであると推定されている。
日本における全身性 ALアミロイドーシス患者数は、約1600人と推定されている。
◆塚田信弘日本赤十字社医療センター血液内科部長のコメント
アミロペイブは、全身性AL-κ型アミロイドーシス患者さんの治療における重要な一歩となる。これまで、全身性ALアミロイドーシスにおける臓器機能不全や死亡の根本的な要因である沈着したアミロイド線維を標的にできる治療選択肢はなかった。
今回の承認により、的確にアイソタイプ特異的な治療アプローチができる世界初の抗アミロイド線維治療が提供され、この深刻な希少疾患に苦しむ患者さんに新たな希望をもたらすことができる。
◆マーク・デュノワイエ アレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズ最高経営責任者のコメント
新規の抗アミロイド線維治療薬であるアミロペイブが日本で承認されたことは、κ型軽鎖アミロイドーシスとともに生きる患者さんにとって、治療のあり方を大きく変える重要な前進である。
この先駆的なイノベーションは、アミロイドーシス治療の未来を再定義する一助となる、幅広い治療ポートフォリオの開発を推進するという当社のコミットメントを示すものである。
