日本新薬は25日、ムコ多糖症Ⅱ型（MPSⅡ、ハンター症候群）治療薬として開発中の「RGX-121」について、提携先のREGENXBIO社（本社：米国）が米国FDAより、臨床試験の実施保留命令（クリニカル・ホールド）を受けたと発表した。
臨床試験の実施保留命令とは、FDAが治験計画届（IND）の承認を延期する措置で、臨床試験の進行を一時的または無期限に停止させる場合がある。
RGX-121は、REGENXBIO社がムコ多糖症Ⅱ型治療を目的として開発している遺伝子治療薬で、本年2月にREGENXBIO社が米国FDAより承認を見送る審査完了報告通知（CRL）を受領していた。
なお、現時点においてREGENXBIO社はFDAからクリニカルホールドレターを受領していない。今後のRGX-121の開発方針については、FDAからのフィードバックも踏まえながら検討していく。
「RGX-121」は、日本新薬が2025年1月に米国における独占的販売権と日本を含むアジアにおける独占的開発販売権をREGENXBIO社から取得している。米国において同剤が承認された場合、米国子会社であるNS Pharma, Inc.（ニュージャージー州パラマス）が販売・販促活動を実施する。
