日本新薬は26日、エリクサジェン社がデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を期待適応症として開発を進めている「EXG-7001」について、同社が全世界における独占的な開発および商業化に関する権利を取得することができるオプション契約を締結したと発表した。
DMDは、筋肉細胞を支えるジストロフィンタンパク質の欠損が原因で骨格筋、心筋、肺の筋力低下を引き起こす進行性の筋ジストロフィーでさまざまな遺伝子変異が知られている。
同剤は、局所投与により、全長ヒトジストロフィンタンパク質を発現させる治療用mRNA医薬である。遺伝子変異を問わず、DMDにおいて欠損している全長ヒトジストロフィンタンパク質を筋細胞内で発現させることで、局所での筋機能の低下を抑制する。
エリクサジェン社は、現在、米国における同剤の臨床試験準備を進めている。日本新薬がオプション権を行使し、米国における承認を取得後は、同社米国子会社のNS Pharmaが同剤を販売する予定である。
