日本新薬は23日、ムコ多糖症タイプII遺伝子治療薬「NAVSUNLI」について、導入先の米リジェネクスバイオが米国FDAと加速承認に必要な次のステップについて協議し、再申請に向けて合意したと発表した。
NAVSUNLIは、ムコポリサクリドーシスII(MPS II)という超希少な神経変性疾患(ハンター症候群)の唯一の一度限りの治療および遺伝子治療の可能性を有している。同薬は、本年２月、FDAがリジェネクスバイオに対して承認を見送る審査完了報告通知（CRL）を出し、リジェネクスバイオが提訴していた。
最近のFDAとリジェネクスバイオの共同協議において、2026年2月のNAVSUNLI完全応答書に対する同社の控訴の一環として、FDAは既存のNAVSUNLI臨床データが加速承認経路の検討対象として十分であり、追加の患者登録やFDAの研究実施は不要であると認識した。
リジェネクスバイオは、2026年第3四半期にBLAを再提出する予定で、FDAは「再提出を迅速に審査し、再提出直後に表示協議を開始する」と述べており、希少疾患に対する新療法の加速承認プロセスのもとで推進することへのコミットメントを強調している。
MPS II、またはハンター症候群は、リソソーム酵素I2Sの欠損によって引き起こされる稀なX連鎖劣性疾患である。グリコサミノグリカン(GAG)、特に硫酸肝素(HS)が組織内に蓄積し、最終的には中枢神経系を含む細胞、組織、臓器の機能障害を引き起こす。世界中で約2000人の患者がMPS IIと診断されており、世界中で毎年500人以上の赤ちゃんがこの疾患で生まれている。
MPS II患者の大多数は重度の疾患を持ち、初期の発達の節目を迎えることがあるが、発達遅延は18〜24か月で容易に確認される。
◆カラン・シンプソン リジェネクスバイオ社長兼CEOのコメント
新しいFDAリーダーシップからの最近のシグナルを受けており、希少疾患の特有性に取り組み、加速承認経路を利用して深刻で未充足の医療ニーズを持つ患者さんに変革的な治療法を提供するというコミットメントを強化することに励みになっている。今後もFDAと緊密に連携し、この重要な治療法をハンター症候群の少年たちにできるだけ早く届けることに注力していく。
◆スコット・ロイラーNational MPS Society最高科学責任者のコメント
ハンター症候群は壊滅的で進行性の疾患である。医療ニーズが大きく満たされていないものであり、NAVSUNLIにとってこの進展を私たちは大変喜ばしく思う。
MPSコミュニティは緊急に新たな治療法を必要としており、希少疾患に対する加速承認経路を活用し、NAVSUNLIの審査を迅速化して、ハンター症候群コミュニティが近いうちに変革的な一時的な治療法にアクセスできるよう、FDAが積極的に進んでくださったことに感謝している。
