アッヴィは12日、ウパダシチニブについて、高安動脈炎を対象とした適応追加承認を申請したと発表した。
今回の申請は国際共同P3試験（M19-052試験）の結果に基づくもの。ウパダシチニブは1日1回経口投与する低分子のヤヌスキナーゼ（JAK）阻害剤で、これまでに関節リウマチを含む8つの適応症に対する治療薬として承認を取得している。
高安動脈炎は、大動脈およびその主要分岐、冠動脈、肺動脈に炎症が生じる原因不明の大型血管炎で、指定難病のひとつである。同疾患は、血管壁の炎症によって血管が狭窄、閉塞、拡張などの病変をきたし、結果として心臓や脳、腎臓、肺など重要な臓器や組織への血流障害・損傷を引き起こす。
高安動脈炎の国内患者数は、2024年度末時点での特定医療費受給者証所持者数より約5000名と推定3され、厚生労働省の統計では、毎年新たに約200～300名が発症しているとされている。また、約9割の患者が女性で、発症年齢は20歳前後に最も多くみられる。
高安動脈炎は、現在、治療法として副腎皮質ステロイド（CS）やIL-6阻害薬が推奨されているが、治療選択肢が限られており、CSの減量により再発するケースや、CSと従来の免疫抑制剤による治療で一時的に寛解が得られた患者さあっても、高い再発率が報告されている。
現状では既存治療では効果が不十分な場合や、合併症によって治療が困難となる患者も存在する。このような状況から、高安動脈炎の患者に対する新たな治療選択肢への高いアンメットメディカルニーズが存在すると考えられる。
こうした背景を踏まえ、アッヴィは、ウパダシチニブについて、高安動脈炎に対する適応追加承認を申請した。
