グラクソ・スミスクライン（GSK）は15日、骨髄線維症治療薬「オムジャラ錠」について、発売開始したと発表した。同剤は、ヤヌスキナーゼ（JAK）、JAK2の阻害に加え、アクチビンA受容体1型（ACVR1）を阻害する1日1回経口投与の薬剤である。
骨髄線維症は、世界で約50万人に1人が罹患する血液がんで、日本では、原発性骨髄線維症の新規患者は年間約380人と推定されている。日本において、原発性骨髄線維症と診断された患者の約70％、および二次性骨髄線維症と診断された患者の約半数が、診断時に中程度から重度の貧血を有している。
疾患の経過に従い、ほぼすべての患者が貧血を発症すると推定されている。また、貧血を伴う骨髄線維症患者は、輸血を含む追加の支持療法を必要とし、30％以上の患者が貧血のために既存の治療を中止している。貧血および輸血依存の骨髄線維症患者の予後は悪く、生存期間が短くなるといわれている。
◆ポール・リレットGSK代表取締役社長のコメント
骨髄線維症は、脾臓の腫大、倦怠感、寝汗、骨の痛みの症状に加え、貧血による治療の中止や輸血依存など、患者さんに深刻な負担を強いる疾患である。日本では約10年ぶりに骨髄線維症の新薬となるオムジャラが、患者さんにとって治療の新たな選択肢となり、より良い生活を送る一助となることを願っている。
