住友ファーマは5日、開発中の抗がん剤「エンゾメニブ」（DSP-5336、急性骨髄性白血病）、ヌビセルチブ（TP-3654、骨髄線維症）について、P1/2 試験における良好な最新臨床データを発表した。同データは、12月12日～15日まで米国ニューオーリンズで開催される米国血液学会（ASH）2026で公表される。
エンゾメニブについては、KMT2A遺伝子の再構成を有する再発または難治性の急性白血病患者を対象に進行中のP1/2試験における、ピボタルP2パートの有効性および安全性データを初めて発表する。同データは、高リスクの急性白血病患者集団に対する標的治療の選択肢として、エンゾメニブの可能性を示唆するもの。
また、NPM1遺伝子の変異を有する再発または難治性の急性白血病患者を対象としたP2試験におけるエンゾメニブの推奨用量を決定するために実施した用量最適化パートの結果も初めてASH2026で発表する。
エンゾメニブを200mgまたは300mgで1日2回投与（BID）した両群において、概ね良好な忍容性および臨床活性が認められた。客観的奏効率（ORR）は200mg BID群で54％、300mg BID群で57％、完全寛解（CR）および部分的な血液学的回復を伴う完全寛解（CRh）の割合（CR+CRh率）は200mg BID群で35％、300mg BID群で43％であった。
白血病は造血組織に発生する血液悪性腫瘍の一種で、骨髄における血液細胞（通常は白血球）の無秩序な増殖を特徴とする。
白血病の一種である急性白血病では、血液細胞が急速に増殖し、突然症状が現れるため、早急な治療が必要とされている。
急性骨髄性白血病患者の約30％がNPM1遺伝子の変異を有し、5～10％がKMT2A遺伝子の再構成を有しているといわれている。
ヌビセルチブについては、JAK阻害剤による治療歴を有する骨髄線維症患者を対象に進行中のモメロチニブ併用のグローバルP1/2試験におけるP1用量最適化パートの最新データを発表する。
評価した用量において良好な忍容性が示唆され、症状および脾臓に関する奏効、貧血の改善、サイトカインの調節など有望な臨床活性が認められた。同結果は、貧血を有する骨髄線維症患者を対象としたモメロチニブとの併用療法のP3の臨床開発を支持するものだ。
骨髄線維症は稀な血液悪性腫瘍の一種で、JAKシグナル伝達経路の調節異常によって骨髄に線維組織が蓄積することを特徴とし、血液細胞の産生に影響を及ぼす場合がある。骨髄線維症は重篤かつ希少な疾患であり、世界中で毎年10万人あたり0.7人が新たに発症している。
住友ファーマは、エンゾメニブおよびヌビセルチブの開発を推進し、治療選択肢が限られている急性白血病や骨髄線維症の患者の治療成績改善への貢献を目指す。
