サノフィは21日、世界初のブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）阻害剤の持続性及び慢性免疫性血小板減少症（ITP）治療薬「ウェイリズ」を新発売したと発表した。薬価は400mg1錠：6168.3円。用法・用量は、通常、成人には1回400mgを1日2回、経口投与する。
ITPは、自然免疫と獲得免疫の双方が関与する複合的な免疫調節異常を特徴とする疾患で、ウェイリズはこうした病態に対し、多面的な免疫調節を通じてアプローチする新たな治療選択肢として、既存治療で十分な効果が得られない患者への貢献が期待される。
ITP は、自然免疫と獲得免疫の双方が関与し、複合的な免疫調節異常を伴う自己免疫疾患だ。血小板の破壊亢進および産生障害によって血小板数が減少することを特徴とする。
皮下出血から生命を脅かす重篤な出血までさまざまな出血症状のリスクを伴うほか、倦怠感、不安や抑うつ症状、認知機能への影響など、患者のQOLにも幅広い影響を及ぼすことが報告されている。
ウェイリズは、こうした複合的な免疫調節異常を伴う ITP の病態に着目して開発された治療薬だ。サノフィ独自の TAILORED COVALENCY技術を応用し、BTKを選択的に阻害することで、自己抗体の産生や血小板の破壊に関わる免疫反応に働きかけると同時に、標的以外に作用することで生じる副作用も低減できる可能性がある。
B細胞やマクロファージを含む複数の免疫経路に作用することで、多面的な免疫調節を通じた病態そのものへのアプローチを目指し、既存治療で十分な効果が得られない患者に新たな治療選択肢を提供する。
◆富永重人サノフィスペシャルティケアビジネスユニット希少血液疾患フランチャイズヘッドのコメント
ウェイリズは、多面的な免疫調節を介して ITP の病態改善を目指した独自の作用機序を有する薬剤である。ITP に伴う出血リスクの軽減に加え、倦怠感の改善や生活の質の向上を求める患者さんおよび医療従事者の皆さんに新たな価値をお届けできることを期待している。今回の発売を機に、今後一層、適正使用の推進に向けた活動に努めていきたい。
