塩野義製薬は21日、英F2G社と共同開発中の新規抗真菌薬オロロフィムについて、侵襲性アスペルギルス症患者を対象とするグローバルP3試験（OASIS試験）で有用性を確認したと発表した。
同試験結果に基づき、塩野義製薬は欧州およびアジアで、F2G社は米国でそれぞれ規制当局への承認申請を進める予定だ。
なお、これらの試験結果は、10月22日に米国感染症学会週間 Infectious Disease Week 2026（IDWeek 2026）のレイトブレーカー口頭発表で報告される。
今回の発表では、OASIS試験における主要評価項目の達成1に加えて、主要な副次評価項目および安全性に関するデータを報告する。主な発表内容は、次の通り。
【有効性に関する結果】
・ 主要評価項目
同試験の主要評価項目である治療開始後42日時点の全死因死亡率は、オロロフィム投与群23.8％（36/151名）、AmBisome治療群24.3％（18/74名）で、AmBisome治療群に対するオロロフィムの非劣性が示された（群間差：-0.5％【95％信頼区間：-13.1％～10.8％】）。
・ 主要な副次評価項目
主要な副次評価項目であるMSG-EORTC基準による奏効率は、治療開始後42日時点でオロロフィム投与群26.5％（40/151名）、AmBisome治療群31.1％（23/74名）、治療開始後84日時点でそれぞれ30.5％（46/151名）、28.4％（21/74名）であった。
MSG-EORTCは、臨床、画像および真菌学的評価の3項目を統合して侵襲性真菌症への薬剤の治療反応を判定する評価基準である。
治療開始後84日時点の全死因死亡率は、オロロフィム投与群32.5％（49/151名）、AmBisome治療群29.7％（22/74名）であった（群間差：2.7％【95％信頼区間：-10.6％～15.0％】）。
登録後の平均入院期間とその標準偏差は、オロロフィム投与群17±15日、AmBisome治療群28±25日であった。
【安全性に関する結果】
・ 治験担当医師が薬剤と関連があると判断した有害事象の発現率は、オロロフィム投与群35.8％、AmBisome治療群63.9％であった。
・ 薬剤関連性の腎関連の有害事象の発現率については、オロロフィム投与群1.3％、AmBisome治療群22.2％であった。重篤な薬剤関連性の有害事象の発現率は、それぞれ4.0％、18.1％であった。
・ 抗真菌薬の使用において、注意すべき安全性上の注意点である薬剤性肝障害（DILI：Drug-induced liver injury） については、専門家の判定により薬剤との関連がある可能性が否定できないとされたDILIの発現率は、オロロフィム投与群4.6％（7/151名）、AmBisome治療群4.2％（3/72名）であった。
これらの結果は、アゾール系抗真菌薬による治療が困難な侵襲性アスペルギルス症患者に対する、経口の治療選択肢としてのオロロフィムの可能性を示すものだ。
◆OASIS試験治験責任医師のJohan Maertens氏（ベルギー・ルーベン大学病院 血液学教授、博士）のコメント
アゾール系抗真菌薬による有効な治療を受けられない患者さんは、現在、静脈内投与の非アゾール系薬剤に頼らざるを得ない状況にある。
今回のデータは、オロロフィムがこのような患者さんに経口の代替選択肢を提供できる可能性を示唆しており、心強く感じている。薬物相互作用が複雑な患者さんを含め、従来の治療が難しい患者さんにおいて、今回得られた安全性データを有する本剤は、真菌感染症との闘いにおける有効な手段となるだろう。
◆John Keller塩野義製薬取締役上席執行役員R&D管掌
コメント
侵襲性アスペルギルス症では、20年以上にわたり治療に大きなイノベーションがみられておらず、新たな治療選択肢が求められている。
今回のOASIS試験の結果は、そのようなアンメットニーズに応える新たな治療法の実現に向けた重要な一歩である。当社は、侵襲性真菌感染症の患者さんに新たな治療法を届けるための、この重要なマイルストーンに参画できることを誇りに思う。
◆John H. Rex F2G社Chief Medical Officer（博士）のコメント
オロロフィムは新規作用機序を有するファーストインクラスの薬剤で、侵襲性アスペルギルス症に対するこのような進展は20年以上ぶりである。
蓄積されつつあるエビデンスは、アゾール耐性株を含むアスペルギルス属に対する活性を示している。オロロフィムの治験に参加いただいた患者さん、開発にご尽力いただいた治験責任医師の先生方、パートナーである塩野義製薬、そしてF2G社のチームに感謝する。
