ＪＣＲファーマは２日、ＪＣＲファーマが日本で製造販売承認取得済のJ-Brain Cargo適用血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤「イズカーゴ」（JR-141、一般名：パビナフスプ アルファ）について、同日、イタリアItalfarmacoと米国・欧州・中南米における開発および商業化に関する独占的ライセンス契約を締結したと発表した。
同契約締結に伴い、ＪＣＲファーマはItalfarmacoから契約一時金を受領する。また、マイルストーンおよびロイヤルティ、ならびに製品供給の対価を受領する権利を有する。同契約は、両社の戦略的提携関係をさらに発展させるもの。
イズカーゴは、静脈内投与により酵素をハンター症候群の患者の脳を含む全身に送達する医薬品で、2021年に日本で承認・発売されている。
現在、同剤のグローバルP3試験実施中で、両社は、米国FDA、欧州医薬品庁（EMA）、英国医薬品医療製品規制庁（MHRA）およびブラジル国家衛生監督庁（ANVISA）からの承認取得を目指している。
規制当局からの承認取得後には、Italfarmacoが契約地域における販売および流通を担当し、ＪＣＲファーマはJR-141の製造を引き続き担当することになる。
両社は、2025年12月にデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬であるgivinostatの日本における商業化に関する独占ライセンス契約を締結するとともに、希少疾病治療薬に関する戦略的パートナーシップ契約を締結した。
なお、同件に関する契約一時金は、2027年3月期のＪＣＲファーマ連結業績予想に織り込み済み。
◆薗田啓之ＪＣＲファーマの代表取締役社長のコメント
世界中のハンター症候群の患者さんに本剤を提供するという目標に向けて、Italfarmacoという理想的なグローバル販売パートナーとのライセンス契約を締結し、協業できることを大変喜ばしく思う。
Italfarmacoは、治療薬の開発およびグローバルでの販売の強みを有しており、同社と協力して一日も早く本剤をお届けできるよう尽力していく。本契約は、希少疾病および遺伝性疾患の治療薬開発に対するItalfarmacoとのパートナーシップへの当社の取り組みをさらに広げるものである。
◆Francesco Di Marco ItalfarmacoグループCEOのコメント
本契約は、ItalfarmacoとＪＣＲファーマとの関係における重要なマイルストーンであり、希少疾病および遺伝性疾患とともに生きる患者さんのために革新的な治療法の実現を目指す両社共通のコミットメントを示すものである。
ＪＣＲファーマの先進的な血液脳関門通過技術に関する専門性と、Italfarmacoの希少疾病領域におけるグローバルな開発・商業化能力を結集することで、十分な治療選択肢が存在しない患者コミュニティに対するイノベーションを加速させるための強固な基盤を築いている。
◆Antonio Nardi Italfarmaco Vice President and Head of Business & Portfolio Developmentのコメント
デュシェンヌ型筋ジストロフィーにおける既存の協業の成功を基盤として、本契約は、両社のパートナーシップをさらに強化し、希少疾病および遺伝性疾患領域におけるリーディングカンパニーを目指す共通の志をあらためて示すものである。
信頼できるパートナーとともに、私たちは、患者さんとそのご家族に変革をもたらす治療法を届けるという使命をさらに前進させていくことを楽しみにしている。
