アッヴィは16日、抗悪性腫瘍剤/二重特異性抗体製剤「エプキンリ」（一般名：エプコリタマブ、遺伝子組換え） について、リツキシマブとレナリドミド（R2）との併用療法による再発または難治性の濾胞性リンパ腫（FL）Grade 1～3Aに対する適応追加承認を取得したと発表した。
FLはリンパ系に発生するがんである非ホジキンリンパ腫（NHL）の1つで、国内のFL総患者数は1万9000人と推定されている。FLは再発を繰り返すのが一般的で、既存治療を行うたびに奏効率が次第に下がり、奏効期間も短くなると報告されている。再発または難治性のFLについては、標準的な治療法が確立しておらず、新しい治療法へのニーズが高い疾患である。
今回の承認は、全身療法を1回以上受けた再発または難治性のFLを対象として、固定期間のエプキンリとR2の併用療法の有効性および安全性をR2療法と比較評価することを目的とした日本を含む国際共同P3試験であるEPCORE(R)FL-1等の結果に基づくもの。
再発または難治性のFL（Grade 1～3A）患者488例（日本人患者28 例を含む）を対象にしたEPCORE FL-1試験で、固定期間のエプキンリとR2併用療法はR2療法と比較して病勢進行または死亡のリスクを79%減少した（ハザード比[HR]：0.21、95%信頼区間[CI]：0.13-0.33、p<0.0001）。
無増悪生存期間（PFS）の中央値を比較したところ、観察期間の中央値14.8カ月においてエプキンリとR2併用療法を受けた患者243例では推定不能（NE）（95% CI：21.9カ月-NE）で、R2療法を受けた患者245例では11.2カ月（95% CI：10.5カ月-NE）であった。
無作為化された日から12カ月以上の追跡期間を終了した232例のうち、 エプキンリとR2併用療法を受けた患者116例中111例（95.7%）で奏効（95% CI：90.2-98.6）が得られた。
これに対してR2療法を受けた患者116例では、奏効率が81.0%（94例、95% CI：72.7-87.7）であった。（データカットオフ：2025 年1月10 日）。エプキンリが3ステップ漸増で投与された131例中116例（88.5%）に副作用が認められた。
主な副作用は、好中球減少症（34例、26.0%）、サイトカイン放出症候群（32例、24.4%）、好中球数減少（26例、19.8%）、注射部位反応（26例、19.8%）等であった。
◆ティアゴ・カンポス ロドリゲスアッヴィ合同会社 社長のコメント
今回の承認は、再発または難治性のFLと向き合う日本の患者さんに、新たな治療選択肢をお届けする重要な一歩である。治療を重ねるなかで依然として高い医療ニーズが残されている本疾患において、固定期間で投与可能なエプキンリとR2の併用療法が、患者さんと医療従事者の皆さまにとって意義ある選択肢となることを期待している。
アッヴィは、パートナーであるジェンマブ社とともに、革新的な治療を一日でも早く必要とする患者さんへ届けることを通じて、日本のがん医療に貢献していく。
