武田薬品は7日、開発中の皮下注用人免疫グロブリン％製剤「TAK-881」について、原発性免疫不全症（PID）を対象したP2/3試験（TAK-881-3001試験）において良好なトップライン結果が示されたと発表した。
同試験において、主要評価項目を達成し、開発中のTAK-881（皮下注用人免疫グロブリン20％製剤およびボルヒアルロニダーゼ アルファ＜遺伝子組換え＞製剤の組み合わせ製剤）と、ハイキュービア10%製剤（皮下注用人免疫グロブリン10%製剤およびボルヒアルロニダーゼ アルファ＜遺伝子組換え＞製剤の組み合わせ製剤）の薬物動態の同等性が示されたもの。
また、副次評価項目より、TAK-881のハイキュービア10％製剤と同等の安全性、有効性および忍容性プロファイルが示された。
これらの結果は、TAK-881が、PID患者に柔軟な投与スケジュール（PIDでは3週間隔または最長で4週間隔投与）を維持しながら、必要な免疫グロブリン投与量を既存のハイキュービア10％製剤の半分の液量で投与できる可能性を示すもので、投与時間の短縮が期待される。
TAK-881-3001試験では、免疫グロブリン補充療法による治療歴のある成人および2歳以上の小児のPID患者を対象に、TAK-881の薬物動態、有効性、安全性、忍容性および免疫原性を評価し、16歳以上の患者では、これらの評価項目についてハイキュービア10％製剤との比較も行った。トップライン結果は、次の通り。
・薬物動態の同等性を達成
TAK-881-3001試験は主要評価項目を達成し、TAK-881とハイキュービア10％製剤において同等の免疫グロブリン曝露量が示され、定常状態における1投与間隔内の血中濃度－時間曲線下面積（AUC0-tau,ss）について、幾何平均比は99.67%（90%信頼区間：95.10%～104.46%）であった。
・免疫防御効果が確認されたTAK-881は、感染率および免疫防御効果においてハイキュービア10％製剤と同等の結果を示し、試験期間を通じて、免疫防御効果を示す血清中のIgG（免疫グロブリンG）値が一貫して維持された。
・同等の安全性プロファイルを示したTAK-881の安全性および忍容性プロファイルはハイキュービア10％製剤と同等の結果を示し、新たな安全性シグナルは認められなかった。
TAK-881の安全性プロファイルは、継続中のTAK-881-3002試験（延長試験）において、引き続き評価される。
多くのPID患者にとって、感染症に対する免疫防御を維持するための治療選択肢は、免疫グロブリン補充療法である。既存の免疫グロブリン療法は有効である一方で、未だ多くの患者にとって頻回投与や高用量投与などを含む治療負担が課題となっている。
TAK-881-3001試験の解析は現在も進行中であり、当社は今後予定されている医学的な学会等において更なる解析結果を発表する見通しだ。武田薬品は、2026会計年度に、米国、欧州連合（EU）および日本の規制当局にTAK-881の承認申請を行う予定である。
◆Richard L. WassermanTAK-881-3001試験治験責任医師（アレルギー・免疫専門医、MD、PhD）のコメント
PIDに対する免疫グロブリン療法を生涯にわたり必要とする患者さんにとり、治療負担は非常に大きいものだ。患者さんの治療体験に実質的な影響を与える投与プロセスの改善は、治療負担の軽減に繋がる。TAK-881-3001試験のトップライン結果を心強く感じている。ボルヒアルロニダーゼ アルファ（遺伝子組換え）を併用する高濃度の皮下注用免疫グロブリン製剤により、より対処しやすい投与体験のもと免疫防御をもたらすことを可能にし、PIDとともに生きる患者さんの日々の生活の向上に寄与する可能性が期待される。
◆Kristina Allikmets武田薬品血漿分画製剤研究開発部門ヘッド（MD、PhD）のコメント
これらP2/3相試験の結果は、TAK-881の薬物動態プロファイルが、PID患者さんに対する既存の免疫グロブリン補充療法の標準治療薬のひとつであるハイキュービア®10％製剤と同等であることを示している。加えて、注射部位数の減少、柔軟な投与スケジュール、投与時間の短縮といった利点につながる可能性も示唆された。
TAK-881-3001試験は、次世代の免疫グロブリン補充療法の開発を進め、患者さんにとって意義ある新たな治療選択肢をより迅速にお届けし、選択肢の拡大と厳格な有効性・安全性基準の維持に注力する当社の研究開発に対するコミットメントを反映するものである。
◆Richard L. WassermanTAK-881-3001試験治験責任医師（アレルギー・免疫専門医、MD、PhD）のコメント
PIDに対する免疫グロブリン療法を生涯にわたり必要とする患者さんにとり、治療負担は非常に大きいものだ。患者さんの治療体験に実質的な影響を与える投与プロセスの改善は、治療負担の軽減に繋がる。TAK-881-3001試験のトップライン結果を心強く感じている。ボルヒアルロニダーゼ アルファ（遺伝子組換え）を併用する高濃度の皮下注用免疫グロブリン製剤により、より対処しやすい投与体験のもと免疫防御をもたらすことを可能にし、PIDとともに生きる患者さんの日々の生活の向上に寄与する可能性が期待される。
