ウパダシチニブ　国内で高安動脈炎に対する希少疾病用医薬品の指定取得　アッヴィ

　アッヴィは23日、ウパダシチニブについて、国内で既存治療で効果不十分な高安動脈炎に対する希少疾病用医薬品の指定を取得したと発表した。
　ウパダシチニブは 1 日 1 回経口投与する低分子のヤヌスキナーゼ（JAK） 阻害剤で、これまでに関節リウマチを含む8つの適応症に対する治療薬として承認を取得している。
　高安動脈炎は、大動脈およびその主要分岐、冠動脈、肺動脈に炎症が生じる原因不明の大型血管炎で、指定難病のひとつだ。同疾患は血管壁の炎症によって血管が狭窄、閉塞、拡張などの病変をきたし、結果として心臓や脳、腎臓、肺など重要な臓器や組織への血流障害・損傷を引き起こす。
　高安動脈炎の国内患者数は、2025年度末時点での特定医療費受給者証所持者数より約5000名と推定され、厚労省の統計によれば毎年新たに約200～300名が発症しているとされている。約9割の患者が女性で、発症年齢は20歳前後に最も多くみられる。
　高安動脈炎は、現在、治療法として副腎皮質ステロイド（CS）やIL-6阻害薬が推奨されている。だが、治療選択肢が限られており、CSの減量により再発するケースや、CSと従来の免疫抑制剤による治療で一時的に寛解が得られた患者であっても、CS減量中止で80%以上の高い再発率が報告されている。現状では既存治療では効果が不十分な場合や、合併症によって治療が困難となる患者も存在する。