メディパルホールディングスとＪＣＲファーマは7日、血液脳関門通過型α-N-アセチルグルコサミニダーゼ製剤「JR-446」について、米国FDAよりムコ多糖症 IIIB型（MPS IIIB）を対象としたオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）の指定を受けたと発表した。
JR-446は、JCRが創製し、メディパルが海外における事業化についての実施許諾権を取得している。一方、MPS IIIB は、ライソゾーム病の一種であり、重度の中枢神経系障害を呈する疾患である。世界における患者数は500人から1000人と推察されている超希少疾患であり、現在までに承認されている治療法は世界において存在しない。
独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo」を使用した JR-446 は、非臨床試験においてMPS IIIB に関連する症状に対する効果を示すことが確認されており、現在、両社の共同開発契約のもと、日本においてP1/2相試験（JR-446-101）が実施されている。
メディパルとJCRは、2023年9月に、JR-446のMPS IIIBを対象疾患とした海外事業化に関する実施許諾契約および日本における共同開発・商業化契約を締結している。
JR-446がオーファンドラッグに指定されたことで、今後、米国において開発促進のための様々なインセンティブを受けることができる。
◆渡辺秀一メディパルの代表取締役社長のコメント 今回、JR-446がFDAからオーファンドラッグ指定を受けたことを大変嬉しく思う。未だ治療法が無く、本薬を心から待ち望まれている患者さんとそのご家族のもとに一日も早くお届けできるよう、JCRと協働のもと開発を進めていく。
◆芦田信JCR代表取締役会長兼社長のコメント
JR-446がFDAからオーファンドラッグの指定を受けたことは、本薬の臨床開発プログラムにおける重要なステップである。
MPS IIIB に罹患する患者さんの重大なアンメット・メディカルニーズに対応する新たな治療の可能性を支援するものである。
