ファイザーは、遺伝子治療薬「fidanacogene elaparvovec」について、血友病B治療薬治療薬として、6月28日に国内における製造販売承認申請を厚生労働省に行った。
対象は、血液凝固第IX因子（以下、FIX）に対するインヒビターのない血友病B（血液凝固第IX因子欠乏症）における出血傾向抑制。
同申請は、FIXに対するインヒビターのない血友病B患者を対象とした国際共同P3試験（BENEGENE-2試験）結果等に基づくもの。同品の単回静脈内投与は、主要評価項目であるすべての出血の年間出血率（ABR）において、FIX製剤による定期補充療法と比較して非劣性を示した。また、安全性プロファイルも良好であった。
◆石橋太郎ファイザー取締役医薬開発担当のコメント
血友病Bに対する「fidanacogene elaparvovec」の製造販売承認を申請することができたことをうれしく思う。本品を一日でも早く血友病Bの患者さんにお届けできるよう、承認取得に向けて引き続き関係者と協力していきたい。
