メディパルホールディングスは22日、希少疾病患者とその家族のための情報提供サイト「希少疾病とともに歩むみんなの情報サイト」（https://www.medipal.co.jp/rare-disease/）を開設したと発表した。
同サイトは、メディパルホールディングスグループが注力するライソゾーム病領域を中心とした希少疾病に関して、国内外の患者とその家族に役に立つ情報発信を目的に開設されたもの。
「あなたの笑顔でかがやく世界へ」をサイトのモットーとしており、世界中でひとりでも多くの人々の笑顔が生まれるように願いながら、患者とその家族が必要とする情報を提供していく。本年1月31日には、英語版情報提供サイトの開設を予定している
メディパルホールディングスは、2022年10月にJCRファーマ（兵庫県芦屋市）と、ライソゾーム病の中でも超希少疾病を対象疾患とする４つの新薬候補物質の、日本を除く全世界における事業化に関する独占的交渉権付与に関する覚書を締結するなど、希少疾病領域において医薬品の開発や流通に取組んでいる。
日本製薬工業協会が2022年に実施した「希少疾患患者さんの困りごとに関する調査」によれば、約半数の人が「情報が少なく、必要な情報の取得に苦労した」という困りごとを挙げている。また、医療従事者、行政機関に次いで、44.3％の人が「製薬企業から情報を提供すべき」と考えており、企業からの情報発信に期待を寄せている。
「希少疾病とともに歩むみんなの情報サイト」が提供するコンテンツは次の通り。
◆医療・疾患情報
（希少疾病の概要や症状、トピックについて解説する）
◆お役立ち情報
（臨床試験について学ぶコンテンツや各種助成制度など、患者とその家族に役立つ情報を発信する）
◆活動報告
（希少疾病領域における、同社の活動や取組みを紹介する）
