アストラゼネカは30日、ファセンラ （一般名：ベンラリズマブ）について、23日に日本で好酸球増加症候群（HES）の治療薬として希少疾患用医薬品の指定を取得したと発表した。
厚労省は、患者が5万人未満で、アンメットニーズが高い疾病の治療を目的とした医薬品に対して、希少疾病用医薬品指定を行っている。
HES は、血中および組織中の好酸球数が高値を示す希少疾患群で、体内のあらゆる臓器に進行性かつ致死性の高い障害を引き起こす可能性がある。
ファセンラは現在「気管支喘息（既存治療によっても喘息症状をコントロールできない難治の患者に限る）」を効能・効果とした適応で承認されている。
◆大津智子アストラゼネカ執行役員研究開発本部長のコメント
一部の骨髄性HESを除く大部分のHESに対して確立された標準治療法がない中で、有効性や安全性の面で課題があるステロイドや免疫抑制剤による治療が行われており、新たな治療手段に対する医療上の必要性は非常に高いと考えている。
今回の希少疾病用医薬品の指定により、HES の患者さんに新たな治療法を少しでも早くお届けできるよう努力していく。
