JCRファーマは23日、同社が製造販売し、住友ファーマと共同プロモーション提携中のムコ多糖症 II 型治療剤「イズカーゴ」について、「保険医が投与することができる注射薬」の対象薬剤に追加されたと発表した。
これに伴い、在宅医療において同剤の使用が可能になる。適用開始は、24 日から。なお、対象薬剤への同剤の追加に関しては、日本ムコ多糖症患者家族の会及び日本先天代謝異常学会から厚生労働省へ要望書が提出されていた。
ムコ多糖症 II 型を含むライソゾーム病の治療は、通常、1～2 週間に 1 回、1～4 時間程度の時間を要する点滴静注を一生涯続ける必要がある。定期的な通院に対する患者負担は大きく、市中感染が流行する時期の通院に伴う感染リスクの懸念などが考えられる。
対象薬剤に追加され在宅投与が可能になることで、患者の通院頻度の減少や、通院による負担軽減などから患者のQOLとアドヒアランスの向上が期待される。
2021年3月6日には、当時承認されていたライソゾーム病8疾患11製剤が対象薬剤として定められており、同剤は、JCRファーマが製造販売するライソゾーム病治療薬のうち 2 製品目の対象薬剤となる。
