日本新薬は1日、開発中のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療剤「ブロギジルセン」について、医師主導治験およびその継続投与試験に基づく投与5年までの有効性および安全性が第31回世界筋学会で報告したと発表した。
当該データが、9月29日～10月3日に広島で開催された第31回世界筋学会において、国立精神・神経医療研究センター（NCNP）によってポスター発表されたもの。
ブロギジルセンは、同社とNCNPとの共同研究により見出された核酸医薬品で、ジストロフィン遺伝子のエクソン44スキップによって治療可能なDMD患者に対する治療薬として期待されている。
今回の発表されたデータは、NCNPが実施した医師主導治験および当社が実施中の継続投与試験から取得されたもの。6例のDMD患者に対し、本剤を週1回静脈内投与し、投与開始から5年までの有効性および安全性を評価した。
有効性評価の結果、歩行可能な状態を維持していた被験者では、ノース・スター歩行能力評価において、運動機能の維持または改善が認められた。また、試験途中で歩行不能となった被験者を含め全被験者において、上肢機能は維持されていた。
安全性評価の結果、同剤の投与によって重篤な有害事象やアナフィラキシーなどの投与時反応は認められず、また、投与を中止した被験者も確認されなかった。これらの結果は、同剤がDMDの進行抑制に寄与する可能性を示唆している。
継続投与試験は現在も継続しており、より長期の有効性、安全性について引き続きデータを収集していく。また、現在、同剤のグローバルP2試験を同社および同社米国子会社の NS Pharmaが実施している。
