アレクシオンファーマは16日、「クライジェファ」（一般名：ゲフルリマブ）について、成人の全身型重症筋無力症（gMG）（ステロイド剤又はステロイド剤以外の免疫抑制剤が十分に奏効しない場合に限る）を効能・効果とした製造販売承認を取得したと発表した。
クライジェファは、gMG患者に対する初めての二重結合ナノボディのC5阻害剤である。厚労省による今回の承認は、P3試験（PREVAIL試験）の良好な結果に基づくもの。同試験結果は、米国神経筋・筋電図学会議（AANEM）2025年年次総会の米国重症筋無力症財団（MGFA）の学術セッションで発表され、JAMA Neurology誌に掲載された。
gMGは、筋機能障害と重度の筋力低下を特徴とする希少な自己免疫疾患である。gMG患者は、初期に不明瞭な会話、複視、眼瞼下垂、筋力低下などの症状を呈する場合があり、疾患が進行するにつれ、極度の疲労、嚥下障害、息切れ、呼吸不全など、より重篤な症状につながる可能性がある。
日本では、推定で 2万1000人の患者が gMGと診断されており、うち約1万8000人が抗アセチルコリン受容体（AChR）抗体陽性である。
◆PREVAIL試験治験医師の増田眞之東京医科大学脳神経内科客員教授のコメント
gMGでは、症状が急激に変動し、患者さんの日常生活に大きな影響を及ぼす場合がある。抗アセチルコリン受容体（AChR）抗体陽性のgMGでは、終末補体経路の活性化が病態の主たる要因の一つと考えられている。
この終末補体経路を標的とするC5阻害療法は、こうした症状に対応するため、長年にわたり治療の中心的な役割を担ってきた。今回、週 1 回の自己投与が可能なC5阻害剤「クライジェファ」が承認され、gMG 成人患者さんに新たな治療選択肢が加わった。今回の承認は、gMG による疾病負担の軽減とQOL向上に寄与するものであり、C5を標的とした迅速かつ、持続的な疾患コントロールを維持しながら、患者さんにより高い自立性と治療の柔軟性を提供できるようになる。
◆マーク・デュノワイエ アレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズ最高経営責任者のコメント
世界初となる二重結合ナノボディの「クライジェファ」は、gMG 患者さんの治療を前進させるという当社のコミットメントを体現するものであり、日本の gMG成人患者さんに、迅速かつ持続的な症状コントロールを実現可能にする。週1回の自己投与という治療選択肢を提供できることを嬉しく思う。
