厚生労働省の中央社会保険医療協議会は13日、住友ファーマのiPS細胞由来パーキンソン病治療薬「アムシェプリ」の薬価を患者1人あたり5530万6737円に決定した。5月20日に薬価収載される。効能・効果は、レボドパ含有製剤を含む既存の薬物療法で十分な効果が得られないパーキンソン病患者の運動症状の改善。住友ファーマによるとアムシェプリが販売可能となるのは本年秋終盤。同剤のP4試験は7施設を予定しており、本年中に1例目の治験実施を目指す。
国内初のiPS細胞製品の保険収載となるアムシェプリは、京都大学医学部附属病院で実施された医師主導治験の結果に基づき、昨年8月5日に住友ファーマが製造販売承認申請を行い、本年3月6日に条件及び期限付承認を取得したもの。
住友ファーマが実施するP4試験の患者登録数は、18歳以上65歳以下（30例）、30例の移植完了後に65歳超（5例）の35例。患者登録から移植手術まで最大6カ月を要する。移植手術後は、2年のフォローアップ期間を経て⽇常臨床での使⽤成績調査を実施し、35人のデータで本承認の申請を行う。
P4試験の第1例目は今年暮れに移植手術を行い、35人の患者登録が完了するのは2029年度、本承認申請は2032年度を予定している。
