フォン・ヴィレブランド病治療薬「ボンベンディ」　18歳未満への用法・用量適応追加承認取得　武田薬品

　武田薬品は19日、フォン・ヴィレブランド病（VWD）治療薬「ボンベンディ」（一般名：ボニコグ　アルファ、遺伝子組換え）について、18歳未満への用法・用量に関する適応追加承認を取得したと発表した。
　今回の承認は、主に海外P3相非盲検試験（071102試験、NCT02932618）および海外P3b相継続投与試験（SHP677-304試験、NCT03879135）における18歳未満のVWD患者を対象とした出血時及び周術期の安全性および有効性のデータに基づくもの。
　ボンベンディは、「von Willebrand病患者における出血傾向の抑制」を効能・効果とする遺伝子組換えVWF製剤だ。今回の承認は、18歳未満患者の「出血時の止血治療および管理」ならびに「周術期の止血管理」を対象とする。
　出血傾向の抑制を目的とした定期的な投与については、今回の承認には含まれておらず、従来どおり18歳以上の患者さんが対象となる。
　VWDは、止血に重要な役割を果たすフォン・ヴィレブランド因子（VWF）の質的異常又は量的低下・欠損に起因する遺伝性の疾患で、成人患者および小児患者においてともに皮下・粘膜の出血症状を主症状とする。