アストラゼネカは17日、テゼスパイア（一般名：テゼペルマブ、遺伝子組換え）について、厚労省から好酸球性食道炎（EoE）治療薬として希少疾病用医薬品指定を取得したと発表した。
厚労省は、国内の患者数が5万人未満で、アンメットニーズが高い疾病の治療を目的とした医薬品等に対して、希少疾病用医薬品指定を行っている。なお、希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定が、直ちに医薬品・医療機器・再生医療等製品の製造販売承認に結びつくものではない。
テゼスパイアは米国、EU、日本をはじめ世界 60 カ国以上で重症喘息の適応で承認されている。また、既存治療で効果不十分な鼻茸を伴う慢性副鼻腔炎（CRSwNP）の治療薬として米国、EU の他複数の国で承認されている。
EoEは、食道のまれな進行性の慢性炎症性疾患であり、白血球の一種である好酸球が食道上皮内に異常に存在することを特徴とする。患者は、嚥下困難（嚥下障害）、疼痛、食物のつまり感、不安を経験する。
◆ヴィクラム・チャンドアストラゼネカ執行役員研究開発本部長のコメント
好酸球性食道炎は、食道での食物のつかえ感や食物の嚥下困難など、患者さんに深刻な症状をもたらす希少疾患である。現在、日本では好酸球性食道炎に対する治療法は限られています。炎症カスケードの根源を標的とする独自の作用機序を有するテゼスパイアは、EoE患者さんへの新しい治療薬となる可能性がある。
今回の希少疾病用医薬品の指定により、EoEの患者さんに新たな治療法を少しでも早くお届けできるよう尽力したい。
