小野薬品は13日、BRAF阻害剤「ビラフトビ」（一般名：エンコラフェニブ）について、韓国食品医薬品安全処（MFDS）から1月9日に結腸・直腸がんに対する併用療法の追加承認を取得したと発表した。対象は、抗ヒトEGFRモノクローナル抗体であるセツキシマブとFOLFOXとの併用療法によるBRAF遺伝子変異を有する治癒切除不能な進行・再発の結腸・直腸がん（mCRC）の一次治療。
今回の承認は、国際共同P3試験であるBREAKWATER試験（ONO-7702-03/C4221015）の結果に基づくもの。同試験の無作為化P3相パートでは、主要評価項目の1つである盲検下独立中央評価委員会（BICR）の評価による奏効率（ORR）において、ビラフトビ、セツキシマブおよびFOLFOX（5-FU／レボロイコボリン／オキサリプラチン）の併用療法（ビラフトビ併用療法群）は化学療法群と比較して、統計学的に有意かつ臨床的に意義のある改善を示した（60.9% vs 40.0%；p=0.0008）。
また、もう一つの主要評価項目であるBICRの評価による無増悪生存期間（PFS）において、ビラフトビ併用療法群は化学療法群と比較して、統計学的に有意かつ臨床的に意義のある延長を示した（PFS中央値：12.8カ月vs7.1カ月；ハザード比0.53；95%信頼区間：0.407 – 0.677；p＜0.0001）。
同試験におけるビラフトビ併用療法群の安全性プロファイルは、これまでに報告されている各薬剤のものと一貫しており、新たな安全性シグナルは認められなかった。
CRCは、原発性に結腸または直腸に発生する悪性腫瘍である。韓国でCRCは2番目に多く、年間約2.9万人（全世界では約192.6万人）が新たに診断され、死亡者数では年間約1.1万人（全世界では約90.4万人）が報告され、3番目に多いがんである。
韓国では、BRAFV600E遺伝子変異陽性は、CRC患者の4.7%（欧米では5-12%）に認められ、BRAFV600E変異のない場合と比べ予後が不良である。これまで、BRAF遺伝子変異を有するCRCの一次治療を適応として承認された薬剤はなく、アンメットニーズの高い領域で、ビラフトビが新たな治療選択肢となる。
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