先天性血栓性血小板減少性紫斑病治療剤「アジンマ」　12歳未満への適応拡大で承認取得　武田薬品

　武田薬品は22日、先天性血栓性血小板減少性紫斑病（cTTP）治療剤「アジンマ」（一般名： アパダムターゼ アルファ[遺伝子組換え]/シナキサダムターゼ アルファ[遺伝子組換え]）について、12歳未満の小児患者への適応拡大に関して厚労省から製造販売承認を取得したと発表した。
　cTTPは、ADAMTS13酵素の欠乏によって生じる超希少かつ慢性の血液凝固障害である。血小板減少症、微小血管症性溶血性貧血、頭痛、腹痛を含む急性症状や消耗性の慢性症状を伴う。未治療のまま経過すると急性血栓性血小板減少性紫斑病（TTP）イベントの死亡率は90%を超える。アジンマは、米国および欧州においては、全年齢のcTTP患者を対象に承認されているが、日本国内においては12歳以上の患者が対象であった。cTTPは先天性疾患であるため、国内においても12歳未満への適応拡大が求められていた。
　今回の承認は、主に0歳から70歳の cTTP患者（日本人5名を含む）を対象としたグローバルP3試験である281102試験（NCT03393975）における安全性および有効性のデータ、およびグローバルP3b相継続臨床試験であるTAK-755-3002試験（NCT04683003）における安全性および有効性のデータに基づくもの。今回の承認により、12歳未満の患者にも投与可能となった。