α-N-アセチルグルコサミニダーゼ製剤　ムコ多糖症IIIB型対象P1/2試験の治験計画届受理・当局の所定調査終了　メディパルホールディングス

　メディパルホールディングスは1日、JCRが創製した血液脳関門通過型α-N-アセチルグルコサミニダーゼ製剤（開発番号：JR-446）について、ムコ多糖症 IIIB 型（サンフィリッポ症候群 B 型）に関するP1/2試験の治験計画届が医薬品医療機器総合機構（PMDA）に受理され、所定の調査が終了したと発表した。
　メディパルとJCRは、昨年9月に、JR-446のムコ多糖症 IIIB 型を対象疾患とした海外事業化に関する実施許諾契約および日本における共同開発・商業化契約を締結している。
　ムコ多糖症IIIB型は、ライソゾーム病の一種であり、重度の中枢神経障害を惹起する疾患である。世界における患者数は500人から1000人と推察されている超希少疾患で、現在までに承認されている治療法は世界においてない。
　JCRは、前臨床試験において、独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo」を使用したJR-446がムコ多糖症IIIB型に関連する症状に対する効果を示すことを確認している。
　今回の治験計画届に関する当局調査終了を踏まえ、両社は2024年度上半期（4-9月）中にまずは日本での当該試験の開始を予定している。
　両社は、今後も協業による超希少疾病用医薬品の開発を行い、治療薬を待ち望んでいる患者に貢献できる取り組みを推進し、だれもが心身ともに健やかに暮らせる社会の実現と企業価値の向上を目指す。