武田薬品は26日、「アジンマ」）について、12歳以上の先天性血栓性血小板減少性紫斑病（cTTP）治療剤として厚労省から製造販売承認を取得したと発表した。
アジンマは、 世界初の遺伝子組換えADAMTS13製剤で、cTTPを効能又は効果とする唯一の治療薬である。
cTTPは、ADAMTS13酵素の欠乏によって生じる超希少かつ慢性の血液凝固障害で、血小板減少症、微小血管症性溶血性貧血、頭痛、腹痛を含む急性症状や消耗性の慢性症状を伴う。
未治療のまま経過すると急性血栓性血小板減少性紫斑病（TTP）イベントの死亡率は90%を超える。
今回の承認は、主に12歳から68歳の cTTP患者（日本人5名を含む）を対象としたグローバルP3試験である281102試験（NCT03393974）における有効性、薬物動態、安全性および忍容性の中間解析データ、およびP3b継続試験であるTAK-755-3002試験（NCT04683003）における長期的安全性および有効性の中間解析データから得られたエビデンスに基づくもの。
P3試験の対照比較第1期および第2期では、アジンマの定期補充療法中に急性TTPイベントを発現した患者はなく（n=37）、血漿製剤投与患者に急性TTPイベントが1例認められた（n=38）。
第1期および第2期における副作用の発現頻度は、アジンマ投与患者では10.3%、血漿製剤投与患者では50%であった。
アジンマ投与患者の副作用は、便秘、ADAMTS13活性異常、頭痛、そう痒症、高血圧（各1例）であった。 アジンマを投与した第3期における副作用の発現頻度は2.8%（1/36）で、悪心、頭痛（各1例）であった。
なお、同本承認による武田薬品の2024年3月期（2023年度）通期の連結業績予想に変更はない。
◆梶井靖武田薬品R&D Japanリージョンヘッドのコメント
アジンマが、cTTPを効能又は効果とする世界初で唯一の治療剤として承認されたことは、これまで治療選択肢が限定されていたcTTPの患者さんにとって重要なマイルストーンである。
患者さんの人生を変えるような革新的な治療法の開発は、私たちの活動の中心にある。この承認により、私たちは新たな可能性でcTTPコミュニティを支援し、希少疾患コミュニティに対する70年以上の取り組みを継続できることを誇りに思う。
