フォン・ヴィレブランド病治療薬の国内製造販売承認取得 　　　　　武田薬品

　武田薬品は25日、グループ会社のシャイアー・ジャパンが、ヒトフォン・ヴィレブランド因子製剤「ボンベンディ」について、フォン・ヴィレブランド病治療薬として、国内製造販売承認を取得したと発表した。ボンベンディは、世界で初めて承認された、かつ同製造販売承認時点で唯一の遺伝子組換えVWF製剤。一方、フォン・ヴィレブランド病は、止血に重要な役割を果たすフォン・ヴィレブランド因子（VWF）の質的異常または量的低下・欠損に起因する疾患で、最も効果的な治療法はVWFの補充療法である。
　製造販売承認申請は、昨年7月に070701 試験（NCT00816660 VWD 患者を対象とした海外P1試験）、071001試験（NCT01410227 VWD患者を対象としたP3国際共同臨床試験）及び071101試験（NCT02283268 VWD 患者を対象とした周術期の海外P3試験）の結果に基づき行われた。071001試験には、日本人患者も含まれている。これらの試験において、ボンベンディの有効性が認められ、安全性にも大きな問題はみられなかった。