武田薬品は26日、先天性血栓性血小板減少性紫斑病(cTTP)の予防的治療法として開発中のTAK-755(遺伝子組換えADAMTS13)補充療法薬について、ピボタルP3相試験において好結果を得たと発表した。
cTTPに対する初めてかつ唯一のP3相対照試験からのデータは、血漿製剤を用いた治療と比較してTAK-755(遺伝子組換えADAMTS13)の優れた有効性と良好な安全性を示した。さらに、TAK-755投与群は、血漿製剤を用いた治療と比較して、cTTP患者で欠乏している血漿中ADAMTS13酵素活性レベルの増加を達成したもの。
同試験は、TAK-755補充療法薬の安全性および有効性を評価する国際共同ピボタルP3相、無作為化、対照、非盲検、クロスオーバー試験。これら中間解析の良好な結果およびTAK-755の薬物動態(PK)の特性に加えて、P3b相継続試験からのTAK-755の予防効果に関する長期データは、国際血栓止血学会(ISTH)2023で発表された。