小野薬品は11日、ヒト型抗ヒトPD-1モノクローナル抗体「オプジーボ」について、国内で根治切除不能な甲状腺未分化がんに対する適応追加申請を行ったと発表した。
今回の承認申請は、がん研究センター東病院主導の下、根治切除不能な甲状腺未分化がんを対象にオプジーボと、エーザイが創製した腫瘍血管新生および腫瘍増殖等に関与する受容体チロシンキナーゼ阻害剤「レンビマ」の併用療法を評価した医師主導治験（NAVIGATION試験：YCU18001）のP2試験結果に基づくもの。
同試験の結果は、奏効率が47.6％（95％信頼区間：33.4～62.3％）で、主要評価項目を達成した。安全性については適切な対処を行うことで管理可能であった。
甲状腺未分化がんは、甲状腺がんの一種で、高度な構造異型および細胞異型を呈する上皮性悪性腫瘍である。国内での患者数は約170～1640人と推定される希少ながん腫である一方、予後は不良だ。
根治切除不能な甲状腺未分化がんに対する承認薬はいくつか存在するが、治療選択肢は限られている。甲状腺未分化がんに対する標準治療は未だ確立されておらず、新たな治療法の開発が切望されている。
なお、オプジーボは、厚労省より、本年5月18日に根治切除不能な甲状腺未分化がんを効能・効果とする希少疾病用医薬品の指定を受けている。
