小野薬品は26日、デサイフェラが創製した「リプレチニブ」（DCC-2618）について、進行性の消化管間質腫瘍（GIST）に対する治療薬として国内製造販売承認申請を行ったと発表した。対象は、がん化学療法後に増悪したGIST。
今回の承認申請は、イマチニブを含む3種類以上のキナーゼ阻害剤による治療歴のある進行性の消化管GIST患者を対象にリプレチニブの有効性をプラセボと比較した海外P3試験（DCC-2618-03-001［INVICTUS］試験）結果に基づくもの。
リプレチニブ群はプラセボ群と比較して主要評価項目の無増悪生存期間（PFS）を有意に延長した。
◆岡本達也小野薬品開発本部長のコメント
GISTは世界的に希少疾患とされ、デサイフェラが創製したリプレチニブは、既に欧米など海外の40を超える国と地域で承認されている。リプレチニブの国内承認申請は、日本のGIST患者さんにとって大きな前進となる。
今後も、患者さんの治療ニーズ、社会の期待に応えるべく、革新的な医薬品の開発と提供に努めていく。
◆宇田川良太デサイフェラ社長のコメント
今回の承認申請により、日本の進行性GIST患者さんへの新たな治療選択肢の提供にまた一歩近づいた。今回の申請が、日本でGIST治療におけるドラッグロス解消の一助になることを期待している。
GISTは希少ながんのため、疾患情報や現状の治療選択肢は限られており、患者さんの不安もより大きいものと推察する。リプレチニブを進行性のGISTで苦しむ日本の患者さんに1日でも早くお届けできるよう、引き続きグループ会社一体となって取り組んでいく。
