武田薬品は17日、HYQVIAについて、米国FDAが、成人の慢性炎症性脱髄性多発根神経炎における神経筋障害および機能障害の再発予防の維持療法として承認したと発表した。
HYQVIAは、FDAが承認した唯一の免疫グロブリン（IG）とヒアルロニダーゼの組合せ製剤で、2014年に成人の原発性免疫不全症（PID）治療薬として米国で初めて承認を取得。その後、2～16歳の小児患者にも適応が拡大された 。
同剤は、ヒアルロニダーゼ成分により、皮膚と筋肉の間の皮下組織における大量のIGの拡散と吸収が促進されるため、CIDPの成人患者では、HYQVIAを最長で1か月に1回（2、3または4週ごと）の間隔で投与可能だ。また、皮下投与のため、医療従事者が医療機関または患者の自宅で投与でき、適切なトレーニングを受けた後、患者や介護者による自己注射もできる。
同承認は、成人のCIDP患者さんにおける維持療法としてのHYQVIAの有効性と安全性を評価した無作為化プラセボ対照二重盲検試験（ADVANCE-CIDP1）および単群非盲検継続試験（ADVANCE-CIDP3）の結果に基づくもの。有効性評価は、ADVANCE-CIDP1試験でCIDPの確定診断を受け、スクリーニング前の少なくとも3か月間、静注用人免疫グロブリン製剤(IVIG)療法の用法・用量に変更がなかった成人の患者122名を対象としている。
主要評価項目の解析では、HYQVIA群（N=57、14.0%）の再発率はプラセボ群（N=65、32.3%）と比較して統計学的に有意な差が示された（p=0.0314）。
治療差が-18.3％（両側95％信頼区間：-32.1％、-3.1％）であったため、HYQVIAはCIDPの再発予防においてプラセボより優れていることが示された。
成人のCIDP患者におけるHYQVIAの安全性は、ADVANCE-CIDP1試験（N=62）およびADVANCE-CIDP3試験（N=79）で評価された。
CIDPを対象としたHYQVIAの臨床試験において、被験者の5％以上にもっともよくみられた副作用は、局所反応、頭痛、発熱、悪心、疲労、紅斑、そう痒症、リパーゼ増加、腹痛、背部痛、四肢痛であった。
CIDPは、末梢神経系に影響を及ぼす希少で後天的な免疫介在性の神経筋疾患である。四肢の遠位および近位における脱力、ピリピリ感または感覚消失、反射消失、歩行困難など、進行性の左右対称性の症状を典型的な特徴とする。
CIDPの症状は他の希少な神経筋病態と重複することがあるため、しばしば誤診される。成人患者のCIDP治療におけるIGの作用機序は完全には解明されていないが、免疫調節作用が関与していると考えられている。
CIDPにおける維持療法としてのIG療法の役割は確立されており、この複雑で多様な疾患に対するガイドラインに基づく標準治療である。だが、IVIG治療は、高用量のIGを投与するため投与時間が長くなり、静脈確保の難しさや、投与環境の制限などから、患者さんにとって困難となりうる側面もある。
HYQVIAは、成人のCIDP患者の維持療法として米国で使用可能となる。2023年12月、欧州医薬品庁（EMA）の欧州医薬品評価委員会（CHMP）は、CIDP患者を対象とし、IVIGによる療法で安定した後の維持療法としてのHYQVIAの承認を推奨した。
欧州委員会（EC）は、欧州連合全体でのCIDPに対するHYQVIAの製造販売承認を判断する際に、CHMPの肯定的意見を考慮する。
◆ジャイルズ・プラットフォード武田薬品プラズマ デライブド セラピーズ ビジネスユニットのコメント
希少な神経免疫疾患および神経筋疾患に関する当社の専門知識を基盤とするCIDPに対するHYQVIAのFDA承認により、当社は当該疾患に罹患する成人患者さんに対して、個別化された維持療法の選択肢を提供できるようになった。
研究および臨床経験から、IG療法はCIDPの成人患者さんの維持療法として有効であることが示されている。当社は、複雑な神経免疫疾患に罹患する多くの患者さんに、当社の幅広く多様なIGポートフォリオをお届けするために努力しており、今後もHYQVIAの承認が世界中で広まることを願っている。
◆Lisa Butler GBS-CIDP Foundation Internationalエグゼクティブ ディレクターのコメント
IVIG投与は成人のCIDP患者さんの維持療法における標準治療であるが、一部の患者さんや介護者ではIVIG投与が困難となる場合がある。我々は、皮下注射という別の選択肢を提供することで、一部の成人のCIDP患者さんに対して、これらの課題のいくつかに対処し、治療の個別化に役立つことを期待している。
